إعداد: مصطفى الزعبي
في إنجاز طبي غير مسبوق عالمياً، تمكن فريق من الأطباء والباحثين في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا وكلية الطب بجامعة بنسلفانيا، من إنقاذ حياة رضيع يعاني مرضاً أيضياً نادراً وقاتلاً، باستخدام علاج جيني مبتكر قائم على تقنية «كريسبر»، صُمم خصيصاً لحالته الوراثية الفريدة.
الرضيع الذي يبلغ من العمر 7 شهور، ولم يُكشف عن هويته، وُلد مصاباً باضطراب نادر يُعرف بنقص أنزيم «CPS1»، وهو خلل يمنع الجسم التخلص من النيتروجين الزائد، ما يؤدي إلى تراكم الأمونيا بالدم بمستويات سامة تفضي إلى تلف دماغي أو وفاة.
ويُعد هذا أول تطبيق علاجي من نوعه يستخدم تقنية «كريسبر» لمعالجة مريض فقط، استناداً إلى الطفرة الجينية الخاصة به، بخطوة تمثل تحولاً كبيراً بعلاج الأمراض النادرة عبر الطب الجيني المخصص.
د. ريبيكا أهرينز نيكلاس، المشرفة على العلاج، وصفت الإنجاز بأنه ثمرة لسنوات من البحث والتعاون العلمي، وأعربت عن أملها في أن يكون هذا العلاج نموذجاً أولياً لموجة قادمة من العلاجات المصممة خصيصاً لحالات فردية.
ويمثل هذا النجاح بارقة أمل جديدة لعائلات مرضى الاضطرابات النادرة، ويؤسس لمرحلة جديدة في الطب الجيني، حيث تُصمم العلاجات مستقبلاً وفق التركيبة الوراثية لكل مريض على حدة.